Муковісцидоз: методи генної терапії показують багатообіцяючі результати

В даний час середня тривалість життя пацієнта з муковісцидозом близько 40 років, тому вчене співтовариство і паціени з таким нетерпінням чекають кожне нове повідомлення про потенційний прорив в лікуванні захворювання.

Як повідомляє останній номер спеціалізованого медичного журналу The Lancet Respiratory Medicine, експерименти з методами генної терапії показали значне поліпшення функції легень пацієнтів з муковісцидозом.

Зокрема, подібна генна терапія включає в себе реформування молекули ДНК (дезоксирибонуклеїнової кислоти) пацієнта, щоб довести неизмененную копію гена в клітини легенів. Для вимірювання ефективності методу, команда дослідників з Королівського коледжу в Лондоні провела тестування групи 136 пацієнтів з муковісцидозом в віці старше 12 років, розділивши її на дві підгрупи, перша піддалася генної терапії, друга отримала плацебо в формі інгаляції.

Обнадійливі результати генної терапії

Після одного року лікування, пацієнти з групи, яка піддалася генної терапії, зазнала поліпшення функції легень в середньому на 3,7% за сравненіб з тими, хто отримував плацебо. Кращі результа навіть склав 6,4%. Автори дослідження під керівництвом професора Еріка Альтона з Королівського коледжу в Лондоні вважають, що результати хоча і "скромні", є "значними" і "заохочувальними", Так як доводять, що "стабілізація респіраторних захворювань сама по собі вже корисна мета."

90000 чоловік страждають від муковісцидозу у всьому світі

Варто нагадати, що муковісцидоз є генетичним захворюванням, яке в першу чергу впливає на дихальні і травні функції, і ця хвороба є проблемою приблизно для 90000 чоловік по всьому світу. В даний час завдяки досягненням в галузі наукових досліджень, середня тривалість життя пацієнта з муковісцидозом збільшилася до 40 років.